Eiger 總裁兼首席執(zhí)行官 David Cory 表示：“我們致力于開發(fā)一種療法來治療最嚴(yán)重病毒性肝炎，即丁型病毒性肝炎，目前美國食品藥品監(jiān)督管理局并沒有批準(zhǔn)這類藥物上市銷售。我們很高興美國食品藥品監(jiān)督管理局和歐洲藥品管理局已經(jīng)認(rèn)定 lonafarnib 成為同類產(chǎn)品中首個(gè)孤兒藥地位。lonafarnib 有望成為治療丁型病毒性肝炎的新療法，丁型病毒性肝炎目前還缺乏有效的療法。”?

 

　　lonafarnib 是一種特性明顯的晚期口服法尼基轉(zhuǎn)移酶活性抑制劑，法尼基轉(zhuǎn)移酶是通過異戊二烯化過程調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)的酶。丁型肝炎病毒利用肝細(xì)胞內(nèi)的這種宿主細(xì)胞過程完成其生命周期內(nèi)的一個(gè)重要步驟。lonafarnib 抑制了肝細(xì)胞內(nèi)丁型肝炎病毒復(fù)制中的異戊二烯化步驟，并阻止病毒繁殖。由于異戊二烯化是一個(gè)宿主過程，并不受丁型肝炎病毒控制，并且 lonafarnib 抑制異戊二烯化，因此理論上對(duì)于 lonafarnib 療法耐藥性的阻礙也更高。病毒變異是耐藥性的常見方式，但這種方式預(yù)計(jì)不會(huì)出現(xiàn)在丁型病毒性肝炎 lonafarnib 的耐藥性情況中。

 

　　lonafarnib 還未獲得治療任何一種癥狀的銷售許可證。

 

　　丁型肝炎是由感染丁型肝炎病毒引起，是最嚴(yán)重的一種人類病毒性肝炎形式。丁型肝炎只有在乙型肝炎患者協(xié)同感染情況時(shí)發(fā)生，引發(fā)比乙型肝炎更嚴(yán)重的肝臟疾病，并且會(huì)加快肝纖維化、肝癌和肝功能衰竭。丁型肝炎是一種嚴(yán)重影響全球人類健康的疾病，全世界該病的感染人數(shù)達(dá)1500萬。丁型肝炎的患病情況在全球不同地區(qū)各不相同。丁型肝炎達(dá)到了罕見病標(biāo)準(zhǔn)（美國：不到200,000人，歐洲：每100,000人不到5人，日本：不到50,000人）。全球丁型肝炎病毒感染者約占慢性乙型肝炎病毒攜帶者的4%-6%。在全球部分地區(qū)，包括中國、俄國、中亞、土耳其、非洲和南美等部分地區(qū)，乙型肝炎感染患者中高達(dá)40%患有丁型肝炎。